輝瑞投資的Priovant公司宣布，其治療皮肌炎的候選藥物brepocitinib獲得FDA優先審查資格，預計2026年第三季做出決定。若獲批准，將成首個FDA核准的皮肌炎標靶療法。此進展突顯罕見疾病藥物開發的潛力，台灣生技業可藉此機會投入研發，但須克服市場規模、研發成本和法規限制等挑戰。
由輝瑞（Pfizer）投資的 Priovant Therapeutics於本週二（3月11日）宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已授予其主要候選藥物 brepocitinib 優先審查資格。Priovant 已向 FDA 提交新藥申請（NDA），尋求批准 brepocitinib 用於治療皮肌炎。這是一種罕見疾病，其特徵為肌肉無力和皮膚紅疹。
FDA 已為該新藥申請設定目標審查期限，預計在 2026 年第三季做出決定。Priovant 執行長 Ben Zimmer 表示，公司將與 FDA 密切合作，加速藥物審查，儘速將此藥物提供給患者。
該新藥申請的數據來自 Priovant 針對 241 名患者進行的第三期 VALOR 臨床試驗。結果顯示，每日服用 30 毫克 brepocitinib 的患者，在名為「肌炎總體改善評分（myositis Total Improvement Score）」的臨床指標上，獲得具有統計學意義的改善，達到研究的主要目標。
Priovant Therapeutics 成立於 2021 年，是輝瑞與 Roivant Sciences 交易的一部分。Priovant 指出，如果獲得批准，brepocitinib 將成為首個獲得 FDA 批准、專門針對皮肌炎的標靶治療藥物。
台灣生技產業的機會與挑戰
Priovant 的進展，突顯了罕見疾病藥物開發領域的潛力。台灣生技產業近年來積極投入新藥研發，但罕見疾病藥物的開發仍面臨諸多挑戰，包括：
- 市場規模小：罕見疾病患者人數少，藥物市場規模有限，影響藥廠投入研發的意願。
- 研發成本高：罕見疾病的病理機制複雜，臨床試驗設計困難，導致研發成本居高不下。
- 法規限制：各國對罕見疾病藥物的審查標準不一，增加了藥物上市的難度。
然而，隨著各國政府對罕見疾病的重視程度不斷提高，相關法規逐步完善，以及基因療法、細胞療法等新技術的發展，台灣生技產業在罕見疾病藥物開發領域仍有發展機會。透過與國際藥廠合作、加強產學研合作，並積極爭取政府支持，台灣有潛力在罕見疾病藥物市場佔有一席之地。